L'outil biotechnologique CRISPR-Cas9 ( pour Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats à protéine Cas9) est bien connu et régulièrement commenté par les spécialistes des menaces NRBC.*
Faisant partie des techniques d'ingénierie du génome, s'inscrivant typiquement dans les process ouvrant la porte à des recherches duales à risques (recherches qui présentent des risques de détournement à des fins illégitimes ou qui peuvent présenter un risque de conséquences inacceptables pour la santé ou l'environnement), CRISPR-Cas9 est décrit comme un «ciseau génétique » destiné à éditer des gènes avec une précision inégalée.
Depuis son apparition en 2012, cette technique a été rapidement testée de toutes sortes de façons pour modifier des gènes de plantes et d’animaux, en ciblant toutes sortes de maladies laissant parfois la communauté scientifique perplexe sur certaines applications. En effet,
en novembre 2018, un chercheur chinois, He Jiankui, a provoqué, par ses travaux , une indignation internationale en annonçant qu’il avait utilisé cette technologie pour modifier des gènes de prédisposition au sida chez des bébés avant leur naissance. Il avait alors été condamné à trois ans de prison.
Le mois dernier, nous avons assisté à une véritable révolution thérapeutique. Le premier médicament de thérapie génique issu de la technique d'édition génomique CRISPR-CAS9 a été approuvé outre-Manche par la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHR), les autorités sanitaires du Royaume-Uni.
Ce médicament devrait ainsi permettre de guérir les patients atteints de deux maladies sanguines héréditaires, la drépanocytose et la bêta-thalassémie, provoquant des douleurs intenses chez les patients touchés.
Issu la technologie CRISPRCas9, ce nouveau médicament ne s’avale pas avec un simple verre d’eau, ni administré par une piqûre.
Celui-ci repose, en effet, sur la modification génétique de l'ADN de cellules souches d'un patient, prélevées puis travaillées en laboratoire, avant d'être réinjectées à son donneur et malade, après l'action des ciseaux moléculaires CRISPR Cas9.
Le prix du médicament pourrait dépasser le million d’euros.😳
Véritable prouesse technologique, cette première médicale ouvre la voie à l'élaboration et à la recherche de nouveaux traitements.
Cependant...
Bien que la technologie CRISPR-Cas9 offre des possibilités passionnantes pour l'édition génétique et l'élaboration de nouveaux traitements, elle soulève également des préoccupations éthiques. Certains craignent des applications non consensuelles ou non éthiques, comme la modification génétique à des fins de sélection génétique. De plus, des inquiétudes persistent quant à la précision de l'édition génétique, les effets secondaires imprévus et la possibilité de modifications génétiques héréditaires. Enfin le "mésusage", les applications illégitimes, les travaux de recherche à vocation militaire par des états "borderline" (ou pas) ou des acteurs non étatiques continuent d'alimenter le débat sur la réglementation de l'ingénierie biomoléculaire et l'outil CRISPR-Cas9.
Faut-il pour autant interdire tous les travaux de recherches fondés sur l’utilisation de CRISPR ? Ce qui est certain, c’est que l’élément clé qui permettra de garantir une science éthique réside dans l’éducation et la capacité des chercheurs à considérer leurs propres pratiques, leurs propres travaux, avec recul et en responsabilité.
A suivre...
*CRISPR-Cas9 est un complexe moléculaire composé d’un ARN dit "ARN guide" complémentaire de la portion d’ADN que l’on souhaite modifier et de la protéine Cas9, une endonucléase capable de couper l’ADN.
Ce complexe permet donc de couper ou d’apporter des modifications ciblées au matériel génétique des cellules, et ce en deux étapes. D’abord, le complexe scanne la double hélice d’ADN et s’arrête en face de la séquence complémentaire à celle de l’ARN guide. Là, la protéine Cas9 coupe l’ADN. Une fois coupée, la séquence d’ADN d’intérêt peut être modifiée si besoin, mais pas par le complexe lui-même. Deux systèmes de réparation du matériel génétique naturellement présents dans la cellule sont alors recrutés et prennent le relai du complexe. Le premier est le système NHEJ (pour Non-Homologous End Joining), très efficace mais peu précis, principalement utilisé pour inactiver des gènes. Le deuxième est le système HDR (pour Homology Directed Repair), plus précis mais moins efficace.
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